La fibrose kystique est une maladie héréditaire qui touche l’ensemble du corps. Les personnes qui en sont atteintes accumulent un mucus épais dans les poumons et d’autres organes, ce qui cause des problèmes respiratoires, accroît le risque d’infection et nuit à la digestion et à l’absorption des éléments nutritifs des aliments. Pour les patients, vivre avec la fibrose kystique se traduit par un fardeau élevé de soins, dont le recours à une physiothérapie pour dégager les voies respiratoires plusieurs fois par jour, et la prise d’un grand nombre de comprimés par jour pour aider à absorber les éléments nutritifs des aliments et à réduire le mucus dans le corps. Outre les traitements quotidiens, une utilisation fréquente d’antibiotiques est nécessaire pour traiter les infections liées aux bactéries susceptibles de se développer dans le mucus¸éé´Úé°ù±ð²Ô³¦±ðf2. Les Canadiens atteints de fibrose kystique peuvent s’attendre à se rendre dans une clinique spécialisée 4 fois par an pour passer des examens médicaux¸éé´Úé°ù±ð²Ô³¦±ð3. Cela peut signifier de longs déplacements, car seule la moitié des Canadiens atteints de fibrose kystique vivent à moins de 50 km d’une clinique spécialisée dans ce domaine. Un Canadien sur 3 parcourt plus de 100 km pour obtenir des soins de routine¸éé´Úé°ù±ð²Ô³¦±ð4.

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La fibrose kystique entraîne d’innombrables heures pour la médication, les thérapies, les rendez-vous médicaux, les appels téléphoniques et les démarches administratives. Être le parent d’un enfant qui en est atteint constitue souvent un emploi à plein temps. — Paula, aidante, Ontario

L’introduction récente des modulateurs du régulateur de la perméabilité transmembranaire de la fibrose kystique (CFTR) a considérablement modifié les trajectoires de soins. Ces médicaments améliorent la circulation du sel et des fluides dans le corps, réduisant le mucus épais et collant. TrikaftaiNote de bas de pagei est la version la plus récente d’un modulateur du CFTR. Son utilisation a été approuvée au Canada le 18 juin 2021 et il est rapidement devenu le modulateur du CFTR le plus prescrit en 2022¸éé´Úé°ù±ð²Ô³¦±ð1. Sur les quelque 4 445 Canadiens atteints de fibrose kystique en 2022, plus de la moitié (56 %) utilisaient un modulateur du CFTR, soit Trikafta¸éé´Úé°ù±ð²Ô³¦±ðf1 dans presque tous les cas. En raison de son coût élevé, Trikafta représentait 25 % de la hausse des dépenses des régimes publics d’assurance médicaments en 20225. Pour de plus amples renseignements sur la couverture offerte par les régimes publics d’assurance médicaments pour Trikafta, veuillez consulter l’Outil sur les données pharmaceutiques de l’ICIS¸éé´Úé°ù±ð²Ô³¦±ð6.

Les ordonnances de Trikafta ont augmenté rapidement après son approbation

Remarques
Pour illustrer l’utilisation globale, ce graphique inclut les patients ayant déjà utilisé des modulateurs du régulateur de la perméabilité transmembranaire de la fibrose kystique (CFTR). 
L’analyse inclut des patients de Terre-Neuve-et-Labrador, du Nouveau-Brunswick, de l’Ontario, du Manitoba, de la Saskatchewan, de l’Alberta et de la Colombie-Britannique.
Les données relatives aux patients qui suivent un traitement par Trikafta financé par des sources privées (p. ex. assurance privée, entreprises pharmaceutiques, essais cliniques) ne seront pas prises en compte. Ce nombre est considéré comme faible et ayant une incidence minime sur les constatations. Tous les résultats présentés ici doivent être traités comme une sous-estimation.

Source
Système national d’information sur l’utilisation des médicaments prescrits, juin 2021 à décembre 2022, Institut canadien d’information sur la santé.

Notre analyse porte sur les patients qui ont commencé un traitement par Trikafta entre le 1er juin 2021 et le 31 mars 2022, et compare leur utilisation chronique et de courte durée du système de santé au cours de l’année précédant le début du traitement par Trikafta avec celle de l’année suivante. Les régions sont incluses en fonction de la disponibilité des données et peuvent varier d’une analyse à une autre. Consultez les notes méthodologiques et les tableaux de données pour en savoir plus.

Les essais cliniques du Trikafta montrent une amélioration de la fonction pulmonaire et des symptômes respiratoires liés à la fibrose kystique, un gain de poids et une diminution des exacerbations qui entraînent des hospitalisations et nécessitent un traitement antibiotique par voie intraveineuse¸éé´Úé°ù±ð²Ô³¦±ð7.

Les visites au service d’urgence et les séjours à l’hôpital sont, pour les personnes atteintes de fibrose kystique, les épisodes les plus difficiles à vivre. Au cours de l’année suivant le début du traitement par Trikafta, les patients atteints de fibrose kystique se sont rendus moins souvent au service d’urgence et ces visites étaient moins susceptibles de donner lieu à une hospitalisation (diminution de 62 %). Les hospitalisations touchaient alors moins d’un patient sur 6 comparativement à environ le tiers des patients au cours de l’année précédant le début du traitement par Trikafta. En outre, la durée du séjour de ceux qui ont été hospitalisés était 40 % plus courte durant l’année suivant le début du traitement par Trikafta. La diminution la plus marquée du recours aux soins de courte durée a été observée chez les jeunes. (Consultez les tableaux de données pour obtenir des précisions.)

Incidence sur l’utilisation des soins de courte durée au cours de l’année suivant le début du traitement par Trikafta

Remarques
Les hospitalisations incluaient des patients de Terre-Neuve-et-Labrador, du Nouveau-Brunswick, de l’Ontario, du Manitoba, de la Saskatchewan, de l’Alberta et de la Colombie-Britannique.  
Les patients ayant déjà utilisé des modulateurs du régulateur de la perméabilité transmembranaire de la fibrose kystique ont été exclus de cette analyse.
Les visites au service d’urgence incluaient les patients de l’Ontario et de l’Alberta.
Le groupe consultatif clinique a défini les antibiotiques oraux utilisés couramment pour les infections aiguës. Cette analyse comprend les demandes de remboursement du Manitoba, de la Saskatchewan et de la Colombie-Britannique. L’analyse repose sur les jours d’approvisionnement (c.-à-d. le nombre de jours où la personne a pris le médicament).

Sources
Base de données sur les congés des patients et Système national d’information sur les soins ambulatoires, 2020-2021 à 2022-2023; Système national d’information sur l’utilisation des médicaments prescrits, 2010 à 2023, Institut canadien d’information sur la santé.

Au cours de l’année précédant le début du traitement par Trikafta, la plupart des patients ont passé 14 jours à l’hôpital, soit la durée d’un traitement antibiotique habituel administré par voie intraveineuse. Au cours de l’année suivant le début du traitement par Trikafta, le séjour de la plupart des patients était d’une journée. Selon les cliniciens et les patients partenaires, le traitement antibiotique par voie intraveineuse est la raison la plus courante des hospitalisations. (Consultez les tableaux de données pour obtenir des précisions sur les admissions à l’hôpital.) 

Les soins de routine peuvent inclure des visites régulières chez le médecin pour l’examen de la fonction pulmonaire, des analyses en laboratoires et le renouvellement de médicaments. (Consultez les tableaux de données pour connaître les changements particuliers en soins standards.) Voici les changements qui ont eu lieu durant l’année suivant le début du traitement par Trikafta :

• Le nombre de consultations d’un médecinNote de bas de pageii (à l’exception des soins aux patients hospitalisés) a diminué (-5 %); les changements liés aux consultations en personne et virtuelles variaient considérablement selon le lieu de résidence du patient. (Consultez les tableaux de données pour connaître les taux.)
• Les examens de routineNote de bas de pageiii visant la fonction pulmonaire et les radiographies thoraciques ont diminué (-16 % et -36 %, respectivement), alors que les analyses en laboratoire liées aux fonctions hépatiques et rénales ont augmenté de 46 %, une hausse à laquelle on s’attend lorsque l’utilisation d’un nouveau médicament fait l’objet d’un examen. (Consultez les tableaux de données pour obtenir de l’information sur certaines analyses en laboratoire.) 
• L’utilisation de médicaments pour la gestion des symptômes chroniquesNote de bas de pageiv de la fibrose kystique a diminué. La diminution la plus marquée a été observée pour les médicaments habituels (jours d’approvisionnement) contre les maladies obstructives des voies respiratoires (-42 %) et les mucolytiques (-38 %), car les patients présentent moins d’accumulation de mucus dans les poumons. La diminution la plus faible a été constatée dans l’utilisation routinière (prophylactique) d’antibiotiques (-9 %). Les médicaments pour la digestion enzymatique constituent la seule exception, affichant une augmentation de 5 % au cours de l’année suivant le traitement par Trikafta par rapport à l’année précédente. (Consultez les tableaux de données pour obtenir une répartition détaillée des variations.) 

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Au cours de la première année après le début du traitement par Trikafta, nous avons effectué un suivi très étroit de nos patients pour évaluer la réponse clinique et surveiller les effets secondaires comme la toxicité hépatique. Ce suivi devrait diminuer après la première année. Selon moi, nous verrons désormais nos patients moins fréquemment en dehors des visites de routine en clinique puisqu’ils sont beaucoup moins souvent malades. — Dr Bradley Quon, directeur médical, Hôpital St. Paul’s, service pour adultes atteints de fibrose kystique

L’accès à Trikafta et à d’autres médicaments contre la fibrose kystique variait dans l’ensemble du pays, les patients signalant qu’ils se heurtent à des obstacles logistiques et financiers. Dans certaines régions, Trikafta et d’autres médicaments contre la fibrose kystique sont offerts seulement dans certaines pharmacies. Il n’est donc pas surprenant, compte tenu du nombre de médicaments que doivent prendre les personnes atteintes de fibrose kystique, qu’elles aient déclaré que les déplacements vers de multiples pharmacies et la coordination du renouvellement des ordonnances constituent un fardeau important. En revanche, dans certaines régions, des cliniques de soins pour la fibrose kystique regroupent les médicaments et en coordonnent le paiement avec les régimes publics d’assurance médicaments et les régimes privés d’assurance au nom du patient, réduisant ainsi son fardeau.

Les patients et les familles ont également déclaré faire face à des obstacles financiers dans l’accès à Trikafta. Le montant assumé par les patients pour leurs médicaments varie selon la couverture offerte par le régime public d’assurance médicaments pour les médicaments onéreuxNote de bas de pagev (c.-à-d. ceux couverts par le régime public), leurs revenus (qui déterminent le montant qui sera couvert par le régime) et s’ils ont accès à un régime privé d’assurance maladie (p. ex. par l’entremise des avantages sociaux offerts par leur employeur). Cela peut créer des inégalités d’une personne à l’autre, même si elles vivent dans la même province. 

En 2022, l’ICIS a publié que les dépenses des régimes publics d’assurance médicaments du Canada pour Trikafta s’élevaient à 285 millions de dollars¸éé´Úé°ù±ð²Ô³¦±ð5. Selon les données de l’ICIS, pour presque tous les Canadiens (99 %), les coûts de Trikafta sont couverts par un régime public d’assurance à au moins 90 %. Pour 78 % d’entre eux, ces coûts sont totalement pris en charge par ces régimesNote de bas de pagevi. La portion des coûts non couverts par les régimes publics d’assurance médicaments est généralement assumée par un régime privé et le patient. Le coût de Trikafta étant élevé, devoir assumer une faible quote-part ou ne disposer d’aucune assurance pourrait se traduire par des centaines, voire des milliers de dollars à débourser chaque mois.

Au sein de la cohorte Trikafta (patients suivant un traitement par Trikafta), les personnes figurant dans le groupe de revenu le plus élevé étaient plus susceptibles d’utiliser Trikafta que celles de la cohorte générale de la fibrose kystique (voir l’image ci-dessous). L’ICIS ne dispose d’aucun renseignement sur les assurances privées. Toutefois, les patients avec lesquels nous avons discuté ont déclaré avoir une assurance privée et payer une quote-part élevée pour poursuivre leur traitement par Trikafta. Pour certains d’entre eux, le fait que Trikafta soit couvert par le régime d’avantages sociaux offert par leur employeur a été un facteur dans leur décision d’accepter ou non un nouvel emploi. Les aidants de jeunes enfants atteints de fibrose kystique se sont dits préoccupés au sujet de l’accès à Trikafta pour leurs enfants lorsque ceux-ci ne seront plus couverts en tant que personnes à charge par l’assurance de leurs parents. 

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J’ai récemment envisagé de présenter ma candidature à un nouveau poste. Cela signifierait vivre dans la même ville que la clinique de soins pour la fibrose kystique, plus près des équipes médicales de notre enfant, mais les avantages sociaux liés au poste n’offraient pas la même couverture médicale que ceux offerts par mon employeur actuel. Je n’ai pas accepté le poste en raison de la couverture médicale. Je m’inquiète de ce qui arrivera lorsque mon fils sera trop âgé pour être couvert par mon assurance. Que se passera-t-il si les avantages sociaux offerts dans le cadre de son emploi ne couvrent pas Trikafta? Que se passera-t-il si les compagnies d’assurance ou les gouvernements changent d’avis au sujet du remboursement de Trikafta? — Paula, aidante, Ontario

L’accès à Trikafta peut varier selon le revenu

Remarques
Cohorte Trikafta : patients suivant un traitement par Trikafta.
Cohorte générale de fibrose kystique : Aucune donnée sur la population canadienne par quintiles de revenu pour les patients atteints de fibrose kystique n’est disponible. Les personnes atteintes de fibrose kystique en Ontario sont utilisées comme valeur de référence à des fins de comparaison à l’échelle du Canada.
L’analyse inclut des patients de Terre-Neuve-et-Labrador, du Nouveau-Brunswick, de l’Ontario, du Manitoba, de la Saskatchewan, de l’Alberta et de la Colombie-Britannique. 
Les patients ayant déjà utilisé des modulateurs du régulateur de la perméabilité transmembranaire de la fibrose kystique ont été exclus de cette analyse.

Sources
Base de données sur les congés des patients, 2020-2021 à 2022-2023, et Système national d’information sur l’utilisation des médicaments prescrits, 1er avril 2021 et 31 mars 2022, Institut canadien d’information sur la santé.
Arya R, et al. . Journal of Cystic Fibrosis. 2024.

Cette analyse présente des éléments probants du monde réel qui illustrent comment l’utilisation du système de santé par les patients atteints de fibrose kystique change après avoir commencé le traitement par Trikafta. D’autres sources commencent à signaler d’autres bénéfices du Trikafta pour les patients atteints de fibrose kystique :

• Le Registre sur la fibrose kystique a signalé une diminution des transplantations pulmonaires réalisées depuis que les modulateurs du CFTR sont disponibles. Des patients ont également été retirés des listes d’attente pour une transplantation — la presque totalité d’entre eux suivait un traitement à base de modulateurs du CFTR¸éé´Úé°ù±ð²Ô³¦±ð1.
• La fibrose kystique s’accompagne souvent de problèmes de fertilité¸éé´Úé°ù±ð²Ô³¦±ð8. Cependant, de nouvelles données empiriques pourraient suggérer que Trikafta élimine ces problèmes. 

Le nombre de Canadiens atteints de fibrose kystique devrait augmenter, car les gens vivent plus longtemps en raison de l’efficacité du médicament. Les effets de Trikafta devraient réduire le taux de décès de 15 %, améliorant l’âge de survie médian de 9 ans¸éé´Úé°ù±ð²Ô³¦±ð9. Avant Trikafta¸éé´Úé°ù±ð²Ô³¦±ð10, le fardeau du coût socio-économique de la fibrose kystique au Canada — y compris les coûts pour les particuliers, la société et les aidants — était estimé à 414 millions de dollars. Cette analyse est une première étape pour comprendre l’incidence qu’aura ce nouveau traitement sur les personnes atteintes de fibrose kystique. 

• Incidence de Trikafta sur les personnes atteintes de fibrose kystique — tableaux de données
• Médicaments pour les maladies rares
• Constatations relatives aux données utilisées dans les analyses sur les maladies rares 
• Outil sur les données pharmaceutiques
   

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